1ο Εθνικό Forum για τη νόσο Πάρκινσον: Προς μια ολοκληρωμένη εθνική στρατηγική, με προτεραιότητα την καλύτερη ποιότητα ζωής των ασθενών
Με ιδιαίτερη επιτυχία πραγματοποιήθηκε το 1ο Εθνικό Forum για τη Νόσο Πάρκινσον, το οποίο διοργάνωσε ο Σύλλογος Ασθενών και Φροντιστών ΠΑΡ.ΚΙΝ.Σ.Ο.Ν, την Τρίτη 21 Απριλίου, στο Ίδρυμα Βασίλη & Ελίζας Γουλανδρή.
Η εθνικής εμβέλειας πρωτοβουλία ανέδειξε τη νόσο Πάρκινσον ως μείζον ζήτημα δημόσιας υγείας και έφερε σε κοινό, ουσιαστικό διάλογο την Πολιτεία, την επιστημονική κοινότητα και την κοινότητα των ανθρώπων που ζουν με τη νόσο. Η εκδήλωση πραγματοποιήθηκε με την υποστήριξη της παγκόσμιας βιοφαρμακευτικής εταιρείας, AbbVie. Την εκδήλωση συντόνισε η δημοσιογράφος Δήμητρα Ευθυμιάδου.
Η Πρόεδρος του Συλλόγου ΠΑΡ.ΚΙΝ.Σ.Ο.Ν., Φωτεινή Σκόνδρα, αναφέρθηκε στην πρόοδο που έχει επιτευχθεί τα τελευταία χρόνια στην αντιμετώπιση της νόσου στην Ελλάδα και στον ρόλο της συλλογικής προσπάθειας, σημειώνοντας: «Από την αρχή της δημιουργίας του Συλλόγου μέχρι σήμερα έχουμε πετύχει πολλά, τα οποία τότε δεν μπορούσαμε ούτε καν να διανοηθούμε, χάρη στη συνεργασία μας με την Πολιτεία και την επιστημονική κοινότητα. Ένα μεγάλο ευχαριστώ σε όλους όσοι βοήθησαν και βρίσκονται σήμερα εδώ, και μια αγκαλιά σε όσους βρίσκονται σε προχωρημένο στάδιο της νόσου και δεν μπορούν να είναι παρόντες. Οφείλουμε να τους μεταδώσουμε την ελπίδα πως η νόσος στην Ελλάδα του σήμερα μπορεί να αντιμετωπιστεί όπως και στις άλλες χώρες».
Η παρουσία της Πολιτείας υπήρξε ιδιαίτερα σημαντική, επιβεβαιώνοντας ότι η νόσος Πάρκινσον αποτελεί πλέον ζήτημα προτεραιότητας για τη δημόσια υγεία.
Η Αναπληρώτρια Υπουργός Υγείας, Ειρήνη Αγαπηδάκη, εκπροσωπώντας τον Πρωθυπουργό κ. Κυριάκο Μητσοτάκη, τόνισε: «Είναι ιδιαιτέρως σημαντικό ότι είμαστε, πλέον, σε θέση να συζητάμε ανοιχτά για τη νόσο του Πάρκινσον και μάλιστα να εστιάζουμε στην πρόληψη της νόσου. Για εμάς, στο Υπουργείο Υγείας, αποτελεί βασική προτεραιότητα η εφαρμογή του Εθνικού Σχεδίου Δράσης για το Πάρκινσον, καθώς καλύπτει το σύνολο των αναγκών που αφορούν την πρόληψη, την έγκαιρη διάγνωση και τη θεραπεία, τη φροντίδα της ποιότητας ζωής των ασθενών και, βεβαίως, την αποκατάστασή τους. Ολοένα και περισσότεροι άνθρωποι στη χώρα μας, κυρίως μεγαλύτερης ηλικίας, ζουν με τη νόσο Πάρκινσον. Ζητούμενο είναι οι άνθρωποι αυτοί να ζήσουν με καλή ποιότητα ζωής. Η εμπειρία μας σήμερα καταδεικνύει ότι, όσο περισσότερα γνωρίζουν – οι γιατροί και οι ασθενείς – τόσο βελτιώνεται η αποτελεσματικότητα της μεταξύ τους συνεργασίας και κατ’ επέκταση η διαχείριση της νόσου απ’ όλους εμάς».
Ο Υφυπουργός Υγείας, Μάριος Θεμιστοκλέους, ανέδειξε τη σημασία της στήριξης των ανθρώπων που ζουν με τη νόσο, σημειώνοντας ότι στο Υπουργείο Υγείας κάνουν το επόμενο βήμα, με το Εθνικό Σχέδιο Δράσης καθώς είναι αναγκαίο η Ελλάδα να αποκτήσει ένα Εθνικό Σχέδιο που θα καλύπτει όλους τους άξονες: από την πρόληψη και την έγκαιρη διάγνωση, την ισότιμη πρόσβαση σε νέες, σύγχρονες θεραπείες και την παρακολούθησή τους, έως την υποστήριξη ασθενών και του οικογενειακού τους περιβάλλοντος, καθώς και την κοινωνική συμμετοχή. Ενώ τόνισε ότι το σημερινό Forum ενισχύει τον διάλογο μεταξύ όλων των εμπλεκόμενων φορέων, ώστε να επιτευχθούν θετικά αποτελέσματα για τους πάσχοντες από τη νόσο.
Ο Βουλευτής Β’ Πειραιώς, Μιχαήλ Λιβανός, ως εκπρόσωπος του Προέδρου της Βουλής κ. Νικήτα Κακλαμάνη, αναφέρθηκε στη συμβολική φωταγώγηση της Βουλής των Ελλήνων, ως πράξη ενημέρωσης και ευαισθητοποίησης για τη νόσο Πάρκινσον. «Είναι επιτακτική ανάγκη», σημείωσε, «να δώσουμε τον πρώτο λόγο στους ασθενείς, στους φροντιστές και στις οικογένειές τους. Οφείλουμε να μην προσπερνάμε τα προβλήματα της καθημερινότητάς τους, αλλά να τα αναδεικνύουμε στην πολιτική ηγεσία, καθώς εκείνοι βιώνουν τον πραγματικό αντίκτυπο της πάθησης. Ως ιατρός, κατανοώ βαθιά τον καθημερινό αγώνα αυτών των ανθρώπων, τον οποίο σέβομαι, εκτιμώ και στηρίζω. Οφείλουμε να είμαστε πάντοτε δίπλα τους, να αφήσουμε στην άκρη τις κομματικές παρωπίδες και να ενώσουμε δυνάμεις για ένα ολιστικό εθνικό σχέδιο για τη στήριξή τους».
Ο Dr João Breda, Επικεφαλής Γραφείου Ποιότητας Φροντίδας και Ασφάλειας Ασθενών του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας (ΠΟΥ) έδωσε έμφαση στην ποιότητα της φροντίδας και τόνισε ότι η νόσος Πάρκινσον απαιτεί ολοκληρωμένα συστήματα υγείας, τα οποία παρέχουν συνεχή, υψηλής ποιότητας και ασφαλή φροντίδα. Σημείωσε, επίσης ότι ο ΠΟΥ στηρίζει την Ελλάδα στην ενίσχυση αυτών των συστημάτων, διασφαλίζοντας ότι η ποιότητα της φροντίδας δεν είναι πολυτέλεια, αλλά θεμελιώδης ευθύνη, με την εμπειρία των ασθενών να καθοδηγεί τις πολιτικές.
Η Λαμπρίνα Μπαρμπετάκη, Διευθύνουσα Σύμβουλος και Πρόεδρος της AbbVie, Ελλάδα, Κύπρος, Μάλτα και Πρόεδρος του Pharma Innovation Forum, επισήμανε «Το 1ο Εθνικό Forum έδειξε με σαφήνεια ότι η ελπίδα των ασθενών για καινοτόμες θεραπείες και η έγκαιρη πρόσβαση σε αυτές μπορούν πραγματικά να αλλάξουν τη ζωή τους». Πρόσθεσε, δε, ότι «οι ασθενείς δικαιούνται μια φαρμακευτική πολιτική που αναγνωρίζει την καινοτομία, που διαμορφώνει τις συνθήκες και τις δομές και παρέχει τους πόρους ώστε αυτή να είναι προσιτή και προσβάσιμη σε όλους τους ασθενείς».
Το 1ο Εθνικό Forum για τη Νόσο Πάρκινσον φιλοδοξεί να αποτελέσει έναν θεσμό με συνέχεια και σταθερή ετήσια παρουσία, λειτουργώντας κάθε χρόνο ως σημείο αναφοράς για την αποτύπωση της προόδου, των αναγκών και των προτεραιοτήτων γύρω από τη νόσο Πάρκινσον στη χώρα μας. Στο πλαίσιο αυτό, τα συμπεράσματα της φετινής διοργάνωσης θα αποτυπωθούν σε μορφή υπομνήματος, το οποίο θα κατατεθεί στο Υπουργείο Υγείας, καθώς και στην Ομάδα Εργασίας για το Εθνικό Σχέδιο Δράσης, με στόχο να συμβάλουν ουσιαστικά στη διαμόρφωση των επόμενων βημάτων πολιτικής και φροντίδας για τους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο.
Η εκδήλωση ολοκληρώθηκε με την πρώτη παρουσίαση του τραγουδιού «Είμαστε εδώ» από τη Χορωδία Μελωδικό Βήμα, μεταφέροντας ένα ισχυρό μήνυμα παρουσίας, ενότητας και ελπίδας.
BAYER HELLAS: Προχωρεί με δύο πρωτοποριακές γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες για τη νόσο του Πάρκινσον
Η Bayer προχωρεί με δύο πρωτοποριακές γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες για τη νόσο του Πάρκινσον• Η νόσος του Πάρκινσον είναι η πιο συνηθισμένη νευροεκφυλιστική διαταραχή της κινητικής λειτουργίας.• Επιβαρύνει περισσότερους από 10 εκατομμύρια ανθρώπους σε ολόκληρο τον κόσμο.• Μέχρι σήμερα, δεν υπάρχει θεραπεία που να βοηθά στην αποκατάσταση της κινητικής λειτουργίας.• Η Bayer ακολουθεί μια διττή προσέγγιση, με κλινικές δοκιμές σε γονιδιακή και κυτταρική θεραπείες, έχοντας στόχο να προσφέρει στους ασθενείς μια πραγματικά πρωτοποριακή αγωγή.
Η Bayer AG ανακοίνωσε ότι η BlueRock Therapeutics (BlueRock), μια βιοτεχνολογική φαρμακευτική εταιρεία και μέλος του ομίλου της Bayer AG, χορήγησε με επιτυχία σε ασθενή, πάσχοντα από τη νόσο του Πάρκινσον, την πρώτη δόση πολυδύναμων ντοπαμινεργικών νευρώνων από βλαστοκύτταρα (pluripotent stem cell-derived dopaminergic neurons), τα επονομαζόμενα DA01, στο πλαίσιο της Φάσης Ι των κλινικών μελετών.Παράλληλα, η Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), μια εταιρεία γονιδιακών θεραπειών με βάση φορείς σχετιζόμενους με αδενοϊό (Adeno-Associated Virus – AAV), επίσης μέλος του ομίλου της Bayer, υλοποιεί ένα πρόγραμμα με στόχο τη νόσο του Πάρκινσον. Αυτή τη στιγμή, το συγκεκριμένο πρόγραμμα βρίσκεται στο στάδιο όπου αξιολογούνται ασθενείς ώστε να ενταχθούν στη Φάση Ιb των κλινικών μελετών.«Το δυναμικό των κλινικών μελετών της BlueRock και της AskBio για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον θα μπορούσε να είναι τεράστιο,” δήλωσε ο κ. Wolfram Carius, Επικεφαλής του τμήματος Cell and Gene Therapy της Bayer AG. “Για πρώτη φορά, ενδέχεται να μπορέσουμε να σταματήσουμε και να αναστρέψουμε την πορεία αυτής της εκφυλιστικής νόσου, βοηθώντας ουσιαστικά τους ασθενείς να καλύψουν μια τεράστια, και μέχρι τώρα ανικανοποίητη, ιατρική ανάγκη. Η έναρξη των κλινικών δοκιμών σηματοδοτεί την αρχή μιας πραγματικά επαναστατικής στη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον η οποία θα βελτιώσει δραστικά τη ζωή των ασθενών».Η νόσος του Πάρκινσον είναι η πιο συνηθισμένη νευροεκφυλιστική διαταραχή των κινητικών ικανοτήτων, με περισσότερους από 10 εκατομμύρια πάσχοντες σε ολόκληρο τον κόσμο. Προκαλείται από τον εκφυλισμό των νευροεγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν την ντοπαμίνη, ένα ζωτικό νευροδιαβιβαστή ο οποίος συνδέεται με τις λειτουργίες της μνήμης και της κίνησης. Συχνά, στα αρχικά στάδια η ασθένεια εκδηλώνεται με τρόμο (τρέμουλο) σε κάποιο χέρι. Σε άλλα συμπτώματα περιλαμβάνεται η δυσκαμψία, οι μυϊκές συσπάσεις (κράμπες) και η δυσκινησία (ακούσιες, τυχαίες συσπάσεις του προσώπου, των άκρων ή του κορμού). Υποκατάστατα της ντοπαμίνης, όπως η λεβοντόπα (L-Dopa), χρησιμοποιούνται συχνά για τον περιορισμό των συμπτωμάτων, όμως η δράση τους εξασθενεί με την εξέλιξη της νόσου. Αυτήν τη στιγμή δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία η οποία να μπορεί να αλλάξει την πορεία της ασθένειας. Στοχεύοντας τη γενεσιουργό αιτία της νόσου, η γονιδιακή και η βλαστοκυτταρική θεραπεία φιλοδοξούν να πάνε ένα βήμα πιο πέρα από τις τρέχουσες θεραπείες.Με τη χρήση αυθεντικών ντοπαμινεργικών νευροκυττάρων, η BlueRock στοχεύει στην αναδημιουργία νευρωνικών κυττάρων στις περιοχές του εγκεφάλου όπου εμφανίζεται ο εκφυλισμός, αντιστρέφοντας την πορεία του και οδηγώντας δυνητικά στην αποκατάσταση της κινητικής λειτουργίας του πάσχοντος. Στις κλινικές δοκιμές της BlueRock, στις οποίες, συμμετέχουν δέκα ασθενείς από τις ΗΠΑ και τον Καναδά, οι πάσχοντες θα υποβληθούν σε χειρουργική μεταμόσχευση κυττάρων-παραγωγών ντοπαμίνης, τα οποία θα τοποθετηθούν στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου, ένα σχηματισμό γαγγλίων που προσβάλλεται από τη νόσο του Πάρκινσον. Πρωταρχικός στόχος της Φάσης I των μελετών (NCT04802733) είναι να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η ανοχή της μεταμόσχευσης κυττάρων DA01 έναν χρόνο μετά την επέμβαση. Δεύτερος στόχος, να εκτιμηθεί το κατά πόσο τα κύτταρα επιβιώνουν και επιδρούν στην κινητικότητα του ασθενούς ένα έως δύο χρόνια μετά την επέμβαση, ώστε να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η ανοχή, καθώς και η αποδοτικότητα της μεταμόσχευσης μετά από την πάροδο δύο ετών.Η προσέγγιση της AskBio συνίσταται στη χρήση ενός φορέα σχετιζόμενου με αδενοϊό (AAV) ο οποίος εισάγει γονίδια ανθρώπινου νευρογλοιακού νευροτροφικού παράγοντα (GDNF) στα νευρώνες που βρίσκονται μέσα στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου (putamen), οδηγώντας στην παραγωγή και την έκκριση πρωτεΐνης GDNF στις περιοχές του εγκεφάλου που έχουν προσληφθεί από τη νόσο του Πάρκινσον. Μακροχρόνιες δοκιμές με χρήση AAV-GDNF έδειξαν ότι η συστηματική πρωτεϊνική έκφραση GDNF μπορεί να βοηθήσει στην αναγέννηση των νευρώνων του μεσεγκεφάλου και στη σημαντική ανάκτηση της κινητικής λειτουργίας σε τρωκτικά και άλλα πρωτεύοντα θηλαστικά πλην των ανθρώπων. Αυτήν τη στιγμή, οι κλινικές μελέτες της AskBio στις ΗΠΑ βρίσκονται στο στάδιο της αξιολόγησης για την ένταξη ασθενών στη Φάση Ιb, και έχουν στόχο να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η προκαταρκτική αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Από την αρχή της Φάσης Ιb (NCT04167540) τον Αύγουστο του 2020, συνολικά 10 ασθενείς έχουν ενταχθεί στο πρόγραμμα.